Revista de ciencias farmacéuticas y medicamentos emergentes

Eteplirsen: Inalcanzable, alcanzado

Mukta Sharma*, Naina Goel, Ashwin K Jainarayanan

Las enfermedades raras son muy diversas y es fundamental conocer los signos que predicen el desarrollo, la progresión y la manifestación de la enfermedad. Aunque una cantidad muy pequeña de personas se ve afectada por enfermedades raras, su impacto es escandaloso. La distrofia muscular de Duchenne (DMD), que es uno de esos trastornos genéticos raros, se caracteriza por el deterioro y la pérdida muscular progresivos. Una estimación general de la prevalencia de la DMD refleja 30 por cada 100.000 habitantes (1 en 3000 o aproximadamente el 0,029 %).

Descargo de responsabilidad: este resumen se tradujo utilizando herramientas de inteligencia artificial y aún no ha sido revisado ni verificado.