Los investigadores están ampliando su conocimiento de las células madre adultas identificadas, que incluyen células madre hematopoyéticas, cerebrales, de la piel y del músculo esquelético, mientras trabajan para aislar células madre para los pulmones, el hígado, los riñones, el corazón y otros tejidos. Este trabajo proporciona la base para los ensayos clínicos y preclínicos en curso sobre la regeneración de órganos y tejidos a partir de células madre adultas sanas. Con la capacidad de autorrenovación, pluripotencia y diferenciación, se cree que las células madre son útiles para el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades en el futuro, incluyendo accidente cerebrovascular, lesión cerebral traumática, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, lesión de la médula espinal, calvicie, ceguera, sordera, curación de heridas, esclerosis lateral amiotrófica, infarto de miocardio, distrofia muscular, osteoartritis, artritis reumatoide, enfermedad de Crohn y diabetes. Entre las aplicaciones, ya se han practicado clínicamente varias terapias con células madre adultas. Por ejemplo, el trasplante de células madre hematopoyéticas se ha aplicado con éxito para tratar la leucemia.
Además de la terapia de reemplazo celular con células madre, en las clínicas para casos de insuficiencia orgánica del hígado o del riñón se practica con éxito el trasplante de órganos. Sin embargo, la grave escasez de órganos de donantes se ha convertido en el principal obstáculo para ampliar el programa de trasplante de órganos. La generación de órganos biológicos o semibiológicos podría ser un enfoque alternativo para resolver el problema de la escasez de órganos de donantes. En particular, los investigadores han estado buscando formas de establecer un órgano completo utilizando células madre.
Aunque la organogénesis es un proceso complejo, los sistemas de generación de órganos que utilizan células madre o una combinación de células madre e ingeniería de tejidos pueden aplicarse, o al menos generar esperanzas, para tratar la insuficiencia orgánica en humanos en un futuro próximo. Además de las células madre de tejidos adultos y las células madre embrionarias, el reciente y prometedor desarrollo de la tecnología de células madre pluripotentes inducidas abre una nueva vía para el posible reemplazo celular y la generación de órganos. En relación con la generación de órganos funcionales, cabe mencionar que se pueden generar células funcionales similares a los hepatocitos a partir de células madre pluripotentes inducidas y que el hígado se puede reconstituir parcialmente.
La terapia con células madre algún día podrá no sólo reparar el daño tisular sino también generar nuevos tejidos para el trasplante de tejidos/órganos. Aunque todavía se encuentran en una etapa inicial, estos estudios pueden ser prometedores para la generación de órganos funcionales específicos para el trasplante de órganos, con el fin de ayudar a resolver el problema clínico de la escasez de donantes.