En la terapia con células madre, los investigadores cultivan células madre en un laboratorio. Estas células madre se manipulan para especializarse en tipos específicos de células, como células del músculo cardíaco, células sanguíneas o células nerviosas. Luego, las células especializadas pueden implantarse en una persona. Por ejemplo, si la persona tiene una enfermedad cardíaca, las células podrían inyectarse en el músculo cardíaco. Las células cardíacas sanas trasplantadas podrían contribuir a reparar el músculo cardíaco defectuoso. Los investigadores ya han demostrado que las células adultas de la médula ósea guiadas para convertirse en células similares al corazón pueden reparar el tejido cardíaco en las personas, y se están realizando más investigaciones.
Los investigadores han descubierto formas de dirigir las células madre para que se conviertan en tipos específicos de células, como dirigir las células madre embrionarias para que se conviertan en células cardíacas. Las células madre embrionarias también podrían crecer de forma irregular o especializarse en diferentes tipos de células de forma espontánea. Los investigadores estudian cómo controlar el crecimiento y la diferenciación de las células madre embrionarias. Las células madre embrionarias también podrían desencadenar una respuesta inmune en la que el cuerpo del receptor ataca a las células madre como invasores extraños, o simplemente no funciona normalmente, con consecuencias desconocidas. Los investigadores continúan estudiando cómo evitar estas posibles complicaciones.
La clonación terapéutica, también llamada transferencia nuclear de células somáticas, es una técnica para crear células madre versátiles independientes de los óvulos fertilizados. En esta técnica, el núcleo, que contiene el material genético, se extrae de un óvulo no fertilizado. El núcleo también se extrae de una célula somática de un donante. Luego, este núcleo donante se inyecta en el óvulo, reemplazando el núcleo que se extrajo, un proceso llamado transferencia nuclear. Se deja que el óvulo se divida y pronto forma un blastocisto. Este proceso crea una línea de células madre que es genéticamente idéntica a la de los donantes; en esencia, un clon. Algunos investigadores creen que las células madre derivadas de la clonación terapéutica pueden ofrecer beneficios sobre las de óvulos fertilizados porque es menos probable que las células clonadas sean rechazadas una vez trasplantadas nuevamente al donante y pueden permitir a los investigadores ver exactamente cómo se desarrolla una enfermedad.