Revista de medicina regenerativa

Terapias genéticas

Históricamente, el descubrimiento de la tecnología del ADN recombinante en la década de 1970 proporcionó las herramientas para desarrollar eficientemente la terapia génica. Los científicos utilizaron estas técnicas para manipular fácilmente genomas virales, aislar genes, identificar mutaciones involucradas en enfermedades humanas, caracterizar y regular la expresión genética y diseñar diversos vectores virales y no virales. Se han probado muchos vectores, elementos reguladores y medios de transferencia a animales. En conjunto, los datos muestran que cada vector y conjunto de elementos reguladores proporciona niveles de expresión y duración de expresión específicos. Exhiben una tendencia inherente a unirse y entrar en tipos específicos de células, así como a extenderse a células adyacentes. El efecto de los vectores y elementos reguladores puede reproducirse en genes adyacentes. El efecto también tiene una duración de supervivencia predecible en el huésped. Aunque la vía de administración modula la respuesta inmune al vector, cada vector tiene una capacidad relativamente inherente, ya sea baja, media o alta, para inducir una respuesta inmune a las células transducidas y los nuevos productos genéticos.

El desarrollo de tratamientos de terapia génica adecuados para muchas enfermedades genéticas y algunas enfermedades adquiridas ha enfrentado muchos desafíos y ha descubierto nuevos conocimientos sobre las interacciones y la regulación de los genes. Un mayor desarrollo a menudo implica descubrir conocimientos científicos básicos de los tejidos, células y genes afectados, así como rediseñar vectores, formulaciones y casetes reguladores de los genes.

Si bien hoy en día resultan difíciles de alcanzar tratamientos eficaces a largo plazo para las anemias, la hemofilia, la fibrosis quística, la distrofia muscular, la enfermedad de Gauscher, las enfermedades por almacenamiento lisosomal, las enfermedades cardiovasculares, la diabetes y las enfermedades de los huesos y las articulaciones, se está observando cierto éxito en el tratamiento de varias tipos de enfermedades de inmunodeficiencia, cáncer y trastornos oculares.