Germin G Fahim, Roshani Patolia, Daniel Garber y Evelyn R Hermes-DeSantis
La deferiprona como posible tratamiento para la neurodegeneración con acumulación de hierro en el cerebro
La neurodegeneración con acumulación de hierro en el cerebro (NBIA, por sus siglas en inglés) abarca un grupo genéticamente heterogéneo de enfermedades raras y progresivas con secuelas debilitantes. El principal hallazgo clínico asociado con estas enfermedades es la acumulación de hierro en los ganglios basales. Se cree que esta acumulación de hierro tiene un impacto significativo en la sintomatología y la progresión de la enfermedad. La deferiprona es un quelante de hierro que cruza la barrera hematoencefálica y elimina el exceso de hierro asociado con los síntomas similares a los del Parkinson y el retraso del desarrollo. Realizamos una búsqueda bibliográfica utilizando Medline y EMBASE para identificar estudios de eficacia y seguridad del uso de deferiprona en NBIA. La deferiprona mostró la capacidad de disminuir significativamente el hierro cerebral con una mejoría concomitante de los síntomas en algunos pacientes, pero no en otros. Debido a que la deferiprona tiene el potencial de causar agranulocitosis y neutropenia, se necesitan más estudios para determinar su verdadera seguridad y eficacia en NBIA. Se necesitan métodos estándar para medir el hierro cerebral y rangos normales para las mediciones de hierro cerebral antes de que se pueda cuantificar la utilidad de la terapia de quelación de hierro cerebral. Además, los beneficios clínicos de la terapia con deferiprona y la población de pacientes con mayores probabilidades de beneficiarse con la terapia deben determinarse mediante estudios aleatorizados más amplios.
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