Para cada órgano del cuerpo maduro, existen células madre específicas que pueden producir todos los diferentes tipos de células de ese órgano. Por ejemplo, en el sistema sanguíneo, las células madre hematopoyéticas (formadoras de sangre) (HSC) dan lugar a cada uno de los diferentes tipos de células sanguíneas, como los glóbulos rojos (RBC), los glóbulos blancos (WBC) y las plaquetas. Tradicionalmente, las HSC se obtenían de la médula ósea. Este proceso se denominó “trasplante de médula ósea”. Sin embargo, ahora hay nuevos métodos que obtienen HSC a partir de sangre periférica o de sangre extraída de la placenta al nacer (sangre del cordón umbilical). La sangre del cordón umbilical, en particular, proporciona una excelente fuente alternativa de HSC para los sistemas inmunológico y sanguíneo. El proceso de tomar HSC de una persona y transfundirlas a otra se llama trasplante de células madre hematopoyéticas o TCMH. A diferencia del trasplante de un órgano sólido (como un riñón o un hígado), el TCMH no implica cirugía. Es más parecido a una transfusión de sangre. Pero en lugar de solo sangre, el líquido transfundido contiene HSC. Las principales enfermedades de inmunodeficiencia para las cuales se realiza con mayor frecuencia el TCMH incluyen la inmunodeficiencia combinada grave (SCID), el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), el síndrome IPEX, la linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) y la enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X (XLP). También se puede utilizar en el tratamiento de la enfermedad granulomatosa crónica (CGD) y muchas otras enfermedades graves de inmunodeficiencia primaria. El trasplante de HSC de un individuo "normal" a un individuo con una enfermedad de inmunodeficiencia primaria tiene el potencial de reemplazar el sistema inmunológico deficiente del paciente con un sistema inmunológico normal y, por lo tanto, lograr una cura.