La terapia génica es una administración terapéutica de un polímero de ácido nucleico en la célula de un paciente como fármaco para tratar una enfermedad. La terapia génica podría ser una forma de solucionar un problema genético en su origen. La terapia génica es una técnica experimental que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades. En el futuro, esta técnica podría permitir a los médicos tratar un trastorno insertando un gen en las células del paciente en lugar de utilizar medicamentos o cirugía. Aunque la terapia génica es una opción de tratamiento prometedora para una serie de enfermedades, incluidos trastornos hereditarios, algunos tipos de cáncer y ciertas infecciones virales, la técnica sigue siendo riesgosa y aún está en estudio para garantizar que sea segura y eficaz. Actualmente, la terapia génica sólo se está probando para el tratamiento de enfermedades que no tienen otra cura. Los investigadores están probando varios métodos de terapia génica, entre ellos: reemplazar un gen mutado que causa la enfermedad con una copia sana del gen, inactivar o “eliminar” un gen mutado que no funciona correctamente e introducir un gen nuevo en el cuerpo para ayudar a combatir una enfermedad.
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